RNA 간섭 기술을 바탕으로 다양한 난치성 질환에 대한 혁신 신약을 개발하는 기업 올릭스가 4일 제48회 한림국제심포지엄에서 자사의 비알코올성지방간염(NASH) 치료제인 ‘OLX702A’ 후보물질의 연구 결과를 공개했다.

▲ (사진) 올릭스

이번 심포지엄에서 올릭스 이동기 대표는 ‘RNA 간섭 치료제 개발’이라는 주제로 탈모, 황반변성, B형간염, 비알콜성지방간염(NASH) 등 자사의 다양한 파이프라인 연구 결과를 발표했다. 특히 이 중 NASH 관련 데이터는 올릭스가 이번 학회를 통해 최초 공개하는 것으로, 간질환 치료제에 사용되는 올릭스의 GalNAc-asiRNA 플랫폼 기술을 기반으로 비알코올성지방간염 동물 모델에서 확인한 NASH 치료제 OLX702A 후보물질의 효력 연구 결과를 공개하였다.

‘OLX702A’는 B형 간염 치료제 프로그램인 ‘OLX703A’ 이후 올릭스가 개발 중인 두 번째 GalNAc 기반 간질환 치료제 프로그램이다. 이 후보물질은 하버드 의대 과학기술자문위원인 애런 하킴 위원의 자문을 바탕으로 인간 유전체 연구를 통해 NASH와 연관성을 가지는 것으로 검증된 신규 표적 유전자에 대해 개발한 GalNAc-asiRNA 물질이다.

올릭스는 이번 연구를 통해 고지방식이 생쥐 모델에 OLX702A 후보물질 투여 시 10% 이상의 체중 감소, 간손상표지인자 및 혈중 지질 농도의 감소, 그리고 지방간 조직의 거의 정상 수준으로의 복귀 등 탁월한 효력을 나타냄을 확인했다. 

NASH는 알코올 섭취와 관계없이 비만 또는 대사 증후군과 동반되어 간에 지방이 축적되거나 염증이 발생하며 간 경변, 간 부전 및 간암을 유발할 수 있는 매우 위험한 질환으로 전 세계적으로 가장 흔한 간 질환이다. 그러나 아직 정식으로 허가받은 치료제가 부재하여 개발이 완료될 시 최초의 치료제로서 높은 상업성이 기대된다. 리서치 기관 Azoth Analytics의 보고서에 따르면, 글로벌 NASH 치료제 시장은 2021년 37억 달러(한화 약 4조 2500억 원)에서 2026년에는 68.3억 달러(한화 약 7조 8천억 원) 규모까지 성장할 것으로 전망된다.

본 연구 결과를 발표한 이동기 대표는 “NASH는 글로벌 제약사들이 큰 관심을 가지고 있는 대사성 질환임에도 불구하고 현재까지 성공적으로 승인받은 치료제가 없어, 유망한 치료제 물질의 경우 초기 단계에서도 대규모 기술이전이 이루어질 수 있는 가능성을 가지고 있다”며 “올릭스의 NASH 치료제 프로그램인 OLX702A는 단순히 동물실험에서의 우수한 결과 뿐 아니라 이미 인간 유전체 연구를 통해 NASH 치료 타겟으로 검증되었다는 점에서 향후 성공 가능성이 매우 높다고 판단하고 있다”고 밝혔다.

 
한편, 한국과학기술한림원 주관으로 열린 이번 제48회 한림국제심포지엄은 ‘미래 치료제 혁명을 가져올 mRNA 백신과 전달체(LNP) 기술 동향’이라는 주제로 국내외 RNA 전문가들이 참여하였으며 한국과학기술한림원 유튜브 채널을 통해 4일 오전 8시부터 12시까지 온라인으로 실시간 중계되었다.