다케다제약이 임상 3상 PANTHER(페보네디스탯(Pevonedistat)-3001) 시험 결과 무사건생존율(EFS) 주평가 지표에서 사전에 정의한 통계적 유의성을 확보하지 못했다고 1일 발표했다.

▲ (사진) 다케다제약, 페보네디스탯 임상 3상 결과 업데이트

임상 3상 PANTHER 연구는 고위험 골수형성이상증후군(MDS), 만성 골수단핵구성 백혈병(CMML), 골수모세포 수치가 낮은 급성골수성백혈병(AML) 환자를 위한 1차 치료제로서 페보네디스탯과 아자시티딘을 결합한 경우 아자시티딘만 사용했을 때에 비해 EFS가 개선되는지 여부를 평가했다. 임상 3상은 고위험 MDS나 CMML 참여자 가운데 사망하거나 AML로 전이했을 때, 혹은 이후 AML 참여자 중에 사망자가 발생했을 때를 사건으로 정의한다.

다케다 종양치료부 총괄인 크리스 아렌트 박사는 “임상 3상 결과에 실망했지만 전체 데이터를 좀 더 깊이 이해할 수 있도록 연구를 계속할 것”이라며 “임상 3상 연구가 취약한 환자 집단에게 잠재적 치료 옵션을 선사할 연구 개발로 이어질 정보를 제공하길 기대한다”고 말했다. 이어 “비록 통계적 유의성을 확보하진 못했지만 임상 3상에 참여한 환자와 가족, 변호 단체, 조사단에 감사드린다”며 “다케다는 중요한 연구를 계속 수행해 암환자의 삶을 바꾸기 위해 노력할 것”이라고 덧붙였다.

다가오는 의학 학술 대회에서 이번 임상 3상의 전체 데이터 결과를 공개할 예정이다. 조사단은 관련 정보를 받았기 때문에 임상 참여자들에게 미친 잠재적 영향을 논의할 수 있다. 다케다는 조사단과 함께 임상 3상에 등록한 개별 환자들을 위한 가장 적절한 조치를 결정할 예정이다.