다케다 제약과 JCR 제약이 인간 트랜스페린 수용체와 이두로네이트 2 설파타제(IDS) 효소에 대한 항체의 연구용 차세대 재조합 융합 단백질인 JR-141(INN: 파비나푸스프 알파)의 상업화를 위해 지역에 초점을 맞춘 독점적인 협업 및 라이선스 계약을 체결했다고 9월 30일 발표했다.

▲ (사진) 다케다, JCR 제약과 차세대 헌터 증후군 치료제 상용화

JR-141은 IDS 결핍으로 인해 발생하며 다양한 형태로 나타나는 헌터 증후군을 치료하기 위한 약제이다. JCR의 독점적인 혈뇌장벽 기술인 J 브레인-카고가 적용된 JR-141은 BBB를 통과해 치료 효소를 운반함으로써 뇌에 직접 전달되며 점진적인 인지 저하로 이어질 수 있는 질병의 신체적 증상과 신경병적 증상을 치료하도록 설계됐다.

다케다는 독점적인 협업 및 라이선스 계약 조건에 따라 캐나다, 유럽 및 기타 지역을 포함한 미국 이외의 지역에서 JR-141을 독점적으로 상용화한다. JCR은 미국을 제외한 라이선스에 대해 선급금을 받게 되고 추가 개발 및 상업적 이정표와 잠재적 판매에 대해 변동 로열티를 받을 수 있게 된다. 두 회사는 JCR이 수행하는 3상 프로그램이 완료되면 가능한 한 신속하게 환자에게 이 치료법을 적용하기 위해 협력할 예정이다.

다케다는 3상 프로그램이 완료되면 미국에서 JR-141을 상용화할 수 있는 독점 라이선스를 획득하는 별도의 선택권 계약에 따라 옵션을 받는다.

다케다의 희귀 유전학 및 혈액학 치료 부문 사업단 책임자인 댄 커랜은 “다케다는 헌터 증후군 치료 방식을 지속해서 개선하기 위해 노력하고 있다”며 “JR-141은 혈뇌장벽을 통해 단백질을 전달하는 새로운 방법을 도입해 헌터 증후군의 신경병증 증상을 근본적으로 치료해야 하는 당면한 과제를 극복하고 환자들의 인지 기능을 유지하거나 개선하는 데 도움을 주고 있다”고 말했다. 이어 “JCR과 긴밀히 협력해 우리의 효소 대체 요법 전문 지식을 적용하고 가능한 한 빨리 환자에게 이 잠재적인 변혁적 치료법을 제공하길 바란다”고 덧붙였다.

아시다 신 JCR 회장은 “JCR이 JR-141의 효과를 극대화한다는 공동의 목표를 달성할 수 있는 확고한 입지를 갖춘 다케다와 합의하게 돼 매우 기쁘다”며 “우리의 사명은 헌터 증후군과 같은 중추 신경계 이상을 보이는 용해소체축적병(LSD) 환자에게 가능한 한 빨리 변혁적인 치료 선택권을 제공하는 것”이라고 말했다. 이어 “JR-141은 일본 최초로 승인된 혈뇌장벽 관통 바이오의약품”이라며 “다케다와의 파트너십을 통해 전 세계 헌터 증후군 환자들에게 가능한 한 빨리 새로운 치료 옵션을 제공해 이 사명을 달성할 수 있길 기대한다”고 덧붙였다.

JR-141은 일본 내에 공개적인 2/3상 임상 시험에서 1차 평가변수를 충족했고 52주 치료 후 측정이 가능한 모든 환자에게서 중추 신경계 질병을 유발하는 기질을 줄이는 약물의 효과를 평가하는 생체지표인 뇌척수액 헤파란황산염(HS)의 유의미한 감소를 입증했다.

한편, 표준 효소 대체 요법(ERT)에서 전환한 환자에서도 신체적 증상이 조절됐다. 이 연구는 시험 시작에 앞서 종전에 표준 ERT를 받지 않은 참여자의 신체 증상 개선을 입증하기도 했다. 또한, 신경인지 발달 평가는 1차 년도에 25명의 환자 중 21명의 환자에서 연령에 상응하는 기능이 유지되거나 개선되는 것을 보여줬다. 이 시험에서 심각한 치료 관련 부작용에 대한 보고는 없었다.